美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis研究人员最近利用一种新的基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界亟须器官移植的上百万病人带来希望。
鉴于这项成果的意义重大,美国《科学》杂志一次性审稿,并提前在线刊登论文,而不是按惯例等到每周的星期四发表。
异种器官移植课题带头人杨璐菡。网络图
可移植的猪器官
器官对照图
重燃异种器官移植信心
哈佛大学和eGenesis异种器官移植课题带头人杨璐菡表示:“这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”
内源性逆转录病毒是嵌在细胞内基因组的病毒,在猪身体里面不会有毒性。但当猪的细胞和人的细胞接触时,这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中。
异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒(一种逆转录病毒)从灵长类动物传播到人类,至今还没有有效彻底的医疗方法防御和清除艾滋病毒。因此,猪基因组的内源性逆转录病毒成为人体移植利用猪器官面临的一个重大医疗风险问题。
据不完全统计,全世界大概有200万人需要器官移植,但是器官捐献的数量远远低于需要的人数。移植器官供体不足随着老龄化和慢性疾病的多发而愈发严重。
杨璐菡和她在哈佛的博士生导师、美国科学院及工程学院双料院士乔治·丘奇创立了一家叫eG enesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起,杨璐菡作为异种器官移植课题带头人,带领10个人的科研团队在哈佛和eG enesis利用新发明的一种叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术,敲除猪基因组中可能的致病基因。
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